Publicação
Mieloma múltiplo: diagnóstico e terapêutica: presente e futuro
| Resumo: | O mieloma múltiplo é uma neoplasia maligna, de etiologia desconhecida, caracterizada pela proliferação clonal de plasmócitos na medula óssea. O tumor, os seus produtos e a resposta do hospedeiro ao tumor levam a várias disfunções orgânicas e sintomas, incluindo dor óssea ou fratura, insuficiência renal, susceptibilidade às infeções, anemia, hipercalcémia e, ocasionalmente, anomalias da coagulação, sintomas neurológicos e manifestações de hiperviscosidade. A distinção de mieloma múltiplo sintomático, que requer tratamento imediato, dos estadios precursores de gamapatia monoclonal de significado indeterminado e mieloma múltiplo assintomático é importante, uma vez que nestas condições a observação e acompanhamento é crucial. O diagnóstico de mieloma múltiplo requer a presença de imunoglobulina monoclonal no soro e/ou na urina, a infiltração medular por plasmócitos anormais e a existência de lesões em órgãos-alvo. A expressão de moléculas envolvidas na apoptose, no ciclo celular, na angiogénese, nos plasmócitos dos doentes com gamapatias monoclonais, assim como o estado de metilação de genes relacionados com estes mecanismos não estão totalmente conhecidos. Assim, é necessário identificar novos biomarcadores de diagnóstico e de prognóstico, relevantes na etiopatogenia das gamapatias monoclonais e na progressão de gamapatia monoclonal de significado indeterminado para mieloma múltiplo. Novas classes de fármacos, como inibidores do proteassoma (bortezomibe) e imunomoduladores (talidomida e lenalidomida), têm sido implementados em conjunto com o tratamento tradicional com corticosteróides, agentes alquilantes e antraciclinas e, juntamente com a terapia de altas doses e o transplante autólogo de células estaminais hematopoiéticas, levaram a respostas clínicas mais eficazes e duradouras. Na verdade, uma proporção crescente de pacientes apresenta remissões cada vez mais duradouras, aumentando a possibilidade de cura para esta doença. O sucesso provavelmente dependerá do uso de combinações de fármacos eficazes e do tratamento dos pacientes em fases precoces da doença, como a de mieloma múltiplo assintomático. |
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| Autores principais: | Alves, Mariana Batalha Dias |
| Assunto: | Mieloma múltiplo Diagnóstico Tratamento Transplante autólogo de células estaminais Novas classes terapêuticas Mestrado Integrado - 2017 |
| Ano: | 2017 |
| País: | Portugal |
| Tipo de documento: | dissertação de mestrado |
| Tipo de acesso: | acesso aberto |
| Instituição associada: | Universidade de Lisboa |
| Idioma: | português |
| Origem: | Repositório da Universidade de Lisboa |
| Resumo: | O mieloma múltiplo é uma neoplasia maligna, de etiologia desconhecida, caracterizada pela proliferação clonal de plasmócitos na medula óssea. O tumor, os seus produtos e a resposta do hospedeiro ao tumor levam a várias disfunções orgânicas e sintomas, incluindo dor óssea ou fratura, insuficiência renal, susceptibilidade às infeções, anemia, hipercalcémia e, ocasionalmente, anomalias da coagulação, sintomas neurológicos e manifestações de hiperviscosidade. A distinção de mieloma múltiplo sintomático, que requer tratamento imediato, dos estadios precursores de gamapatia monoclonal de significado indeterminado e mieloma múltiplo assintomático é importante, uma vez que nestas condições a observação e acompanhamento é crucial. O diagnóstico de mieloma múltiplo requer a presença de imunoglobulina monoclonal no soro e/ou na urina, a infiltração medular por plasmócitos anormais e a existência de lesões em órgãos-alvo. A expressão de moléculas envolvidas na apoptose, no ciclo celular, na angiogénese, nos plasmócitos dos doentes com gamapatias monoclonais, assim como o estado de metilação de genes relacionados com estes mecanismos não estão totalmente conhecidos. Assim, é necessário identificar novos biomarcadores de diagnóstico e de prognóstico, relevantes na etiopatogenia das gamapatias monoclonais e na progressão de gamapatia monoclonal de significado indeterminado para mieloma múltiplo. Novas classes de fármacos, como inibidores do proteassoma (bortezomibe) e imunomoduladores (talidomida e lenalidomida), têm sido implementados em conjunto com o tratamento tradicional com corticosteróides, agentes alquilantes e antraciclinas e, juntamente com a terapia de altas doses e o transplante autólogo de células estaminais hematopoiéticas, levaram a respostas clínicas mais eficazes e duradouras. Na verdade, uma proporção crescente de pacientes apresenta remissões cada vez mais duradouras, aumentando a possibilidade de cura para esta doença. O sucesso provavelmente dependerá do uso de combinações de fármacos eficazes e do tratamento dos pacientes em fases precoces da doença, como a de mieloma múltiplo assintomático. |
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