Publicação
Novos fármacos na fibrose quística: moduladores do canal CFTR
| Resumo: | Introdução: A fibrose quística (FQ) é uma doença monogénica autossómica recessiva causada por mutações no gene da proteína reguladora de condutância transmembranar da fibrose quística (CFTR - Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator). A doença afeta múltiplos processos no organismo humano, incluindo os sistemas respiratório, gastrointestinal, reprodutor e glândulas exócrinas. No entanto, o sistema respiratório é o que contribui mais para a morbilidade e a esperança média de vida baixa características da doença. Até há muito pouco tempo, os únicos tratamentos disponíveis para FQ eram sintomáticos e não atuavam na causa base da doença. Nos últimos anos, novos fármacos têm sido descobertos com o potencial de modificar a expressão, função e estabilidade da proteína CFTR – os moduladores do canal CFTR. Materiais e Métodos: A pesquisa bibliográfica para a elaboração deste trabalho foi obtida através da plataforma Pubmed e da base de dados clinicaltrials.gov. Foram selecionados livros, artigos científicos, artigos de revisão e ensaios clínicos. Após análise cuidada e crítica dos artigos selecionados, realizou-se esta revisão da literatura. Resultados e Conclusão: Em todos os estudos e ensaios clínicos analisados, os novos fármacos moduladores do canal CFTR mostraram-se globalmente bem tolerados e seguros com um perfil de reações adversas difícil de distinguir da própria evolução da doença, o que poderá necessitar de mais esclarecimentos com novos estudos, incluindo estudos retrospetivos. Quanto à eficácia, todos os fármacos mostraram, em média, uma melhoria ligeira na FEV1 e na redução da concentração de cloro no suor. Apesar das melhorias na função pulmonar e noutros parâmetros serem modestas, estes fármacos podem ter outros efeitos clinicamente muito importantes, desde aumentar o índice de massa corporal (IMC), reduzir a frequência/gravidade das exacerbações pulmonares da doença e, mais importante, atrasar a progressão da doença. Mais estudos clínicos e investigações farmacêuticas estão em curso ou estão planeadas para testar estes fármacos em doentes cada vez mais jovens e com doença mais severa. Ao mesmo tempo, a pesquisa por novos fármacos deste tipo continua, impulsionada pelo objetivo de melhorar a vida dos doentes com FQ. |
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| Autores principais: | Dias, Ricardo Filipe de Oliveira Campos |
| Assunto: | Fibrose Quística Moduladores CFTR ivacaftor lumacaftor tezacaftor Cystic Fibrosis CFTR modulators ivacaftor lumacaftor tezacaftor |
| Ano: | 2018 |
| País: | Portugal |
| Tipo de documento: | dissertação de mestrado |
| Tipo de acesso: | acesso embargado |
| Instituição associada: | Universidade de Coimbra |
| Idioma: | português |
| Origem: | Estudo Geral - Universidade de Coimbra |
| Resumo: | Introdução: A fibrose quística (FQ) é uma doença monogénica autossómica recessiva causada por mutações no gene da proteína reguladora de condutância transmembranar da fibrose quística (CFTR - Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator). A doença afeta múltiplos processos no organismo humano, incluindo os sistemas respiratório, gastrointestinal, reprodutor e glândulas exócrinas. No entanto, o sistema respiratório é o que contribui mais para a morbilidade e a esperança média de vida baixa características da doença. Até há muito pouco tempo, os únicos tratamentos disponíveis para FQ eram sintomáticos e não atuavam na causa base da doença. Nos últimos anos, novos fármacos têm sido descobertos com o potencial de modificar a expressão, função e estabilidade da proteína CFTR – os moduladores do canal CFTR. Materiais e Métodos: A pesquisa bibliográfica para a elaboração deste trabalho foi obtida através da plataforma Pubmed e da base de dados clinicaltrials.gov. Foram selecionados livros, artigos científicos, artigos de revisão e ensaios clínicos. Após análise cuidada e crítica dos artigos selecionados, realizou-se esta revisão da literatura. Resultados e Conclusão: Em todos os estudos e ensaios clínicos analisados, os novos fármacos moduladores do canal CFTR mostraram-se globalmente bem tolerados e seguros com um perfil de reações adversas difícil de distinguir da própria evolução da doença, o que poderá necessitar de mais esclarecimentos com novos estudos, incluindo estudos retrospetivos. Quanto à eficácia, todos os fármacos mostraram, em média, uma melhoria ligeira na FEV1 e na redução da concentração de cloro no suor. Apesar das melhorias na função pulmonar e noutros parâmetros serem modestas, estes fármacos podem ter outros efeitos clinicamente muito importantes, desde aumentar o índice de massa corporal (IMC), reduzir a frequência/gravidade das exacerbações pulmonares da doença e, mais importante, atrasar a progressão da doença. Mais estudos clínicos e investigações farmacêuticas estão em curso ou estão planeadas para testar estes fármacos em doentes cada vez mais jovens e com doença mais severa. Ao mesmo tempo, a pesquisa por novos fármacos deste tipo continua, impulsionada pelo objetivo de melhorar a vida dos doentes com FQ. |
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